
Sviluppato un sistema per il trapianto di mitocondri, le centraline energetiche delle cellule, che potrebbe presto entrare in sperimentazione clinica per malattie mitocondriali come la neuropatia ottica di Leber che porta alla progressiva riduzione della vista. Si chiama MitoCatch ed è stato ideato dal gruppo diretto da Botond Roska presso l'Istituto di Oftalmologia Molecolare e Clinica di Basilea. Presentato su Nature, MitoCatch è un sistema che consente il rilascio mirato di mitocondri sani a specifici tipi di cellule colpite da patologie. Questa innovazione rappresenta un passo importante verso la terapia mitocondriale di precisione.
Patologie attualmente incurabili
La disfunzione mitocondriale contribuisce a numerose patologie attualmente incurabili, tra cui malattie neurodegenerative come il Parkinson e l'Alzheimer, l'atrofia del nervo ottico e l'insufficienza cardiaca. Sebbene il trapianto di mitocondri sani sia stato esplorato come potenziale terapia, manca ad oggi un metodo adeguato per raggiungere le cellule colpite dalla malattia.
Strategie per superare i limiti
MitoCatch supera questi limiti impiegando tre strategie complementari di legame tra cellule malate e mitocondri da donatore sano, per aumentare l'efficacia del trapianto. I ricercatori hanno ottenuto un rilascio efficiente e specifico di mitocondri verso specifici tipi cellulari in modelli umani e di topo, tra cui neuroni, cellule retiniche, cardiache, endoteliali e immunitarie.
Sopravvivenza dei neuroni
Il trapianto mirato ha migliorato la sopravvivenza dei neuroni danneggiati in provetta e delle cellule gangliari retiniche nei topi, ed è stato ben tollerato nei modelli animali, senza alcuna risposta immunitaria rilevabile. Dunque, MitoCatch apre nuove prospettive per la ricerca e potenziali terapie per diverse patologie legate alla disfunzione mitocondriale. I ricercatori hanno intenzione di cominciare i trial clinici con pazienti colpiti da neuropatia ottica di Leber, in cui il danno mitocondriale porta a progressiva perdita di cellule retiniche.

