Una procedura nata per mettere velocemente a disposizione dei pazienti farmaci potenzialmente salvavita rischia di ottenere l'effetto contrario e consegnare ai malati medicinali poco efficaci. È l'allarme che lancia un'analisi condotta dalla prestigiosa rivista scientifica Nature. L'articolo, pubblicato sul sito della rivista, ha analizzato gli effetti delle approvazioni accelerate dei farmaci da parte della Food and Drug Administration (FDA, l'ente governativo statunitense che si occupa della regolamentazione dei prodotti alimentari e farmaceutici) che, da circa 30 anni, contempla la possibilità di immettere sul mercato i medicinali sulla base di prove di efficacia non definitive.

L'idea alla base del programma è semplice: laddove vi sia un bisogno clinico insoddisfatto e occorrerebbe aspettare molto tempo per ottenere dati di efficacia definitivi su un medicinale (per esempio la capacità di prolungare la sopravvivenza), è possibile approvare il prodotto sulla base di indicatori che verosimilmente indicano che il farmaco sta funzionando, per esempio il fatto che un tumore abbia smesso di crescere. Nel tempo l'azienda è tenuta a fornire dati più solidi. Questa procedura è stata impiegata soprattuto per i farmaci antitumorali e ha consentito di fornire a milioni di malati medicinali in tempi più brevi. Tuttavia, denuncia l'articolo, nel tempo è diventata oggetto di distorsioni. Spesso le sperimentazioni che confermino l'efficacia tardano ad arrivare; altre volte, quando i test smentiscono i primi dati e sopraggiunge il ritiro del medicinale, è difficile cambiare la pratica clinica. Inoltre, la FDA è un modello per molte agenzie di paesi meno ricchi; così un'approvazione accelerata negli Usa produce un effetto a cascata nel mondo mentre ciò spesso non avviene con la decisione di ritiro del farmaco. Il risultato è che un numero elevatissimo di pazienti assume farmaci la cui efficacia definitiva non è confermata o, peggio già "noti per essere inefficaci", sottolinea l'articolo.