Nove casi di tumore nei bambini trattati con un medicamento di Novartis

L'allarme. Nove bambini nel mondo curati con Zolgensma, la terapia genica di Novartis contro l'atrofia muscolare spinale (SMA), hanno sviluppato un tumore. In due casi ci sono indizi per una correlazione tra il tumore e la cura. Nel DNA dei pazienti è stato rilevato materiale genetico proveniente dal vettore usato per la terapia, scrive Novartis in una presa di posizione odierna. Entrambi i bambini sono stati sottoposti a trattamento e restano sotto osservazione medica.

Il dato. Finora sono stati esaminati più a fondo i tumori di tre dei nove bambini. In due di questi casi è stata rilevata l'integrazione del DNA vettoriale, mentre nel terzo non sembra esserci alcun nesso con il trattamento, scrive SMA UK, associazione britannica di pazienti, sul proprio sito.

Le domande aperte. Le informazioni sui bambini colpiti sono finora limitate, e si attendono ulteriori dettagli dalle autorità di regolamentazione. Novartis sottolinea che il potenziale rischio di formazione di tumori dovuto all'integrazione del DNA del vettore è già indicato nel foglietto illustrativo di Zolgensma. Dall'autorizzazione, oltre 6.000 pazienti nel mondo hanno ricevuto il farmaco tra studi clinici, programmi di accesso speciale e trattamenti regolari.